توسط : شرکت سوئیسی Roche در گزارش مالی ژانویه 2025 خود اعلام کرد که در حال انجام یک «سازمان‌دهی اساسی» در شرکت زیرمجموعه ژن‌درمانی خود، یعنی Spark Therapeutics است. این بازسازی در پی بازنگری‌های استراتژیک در نیمه دوم سال 2024 آغاز شد و هزینه‌های سنگینی، از جمله 2.4 میلیارد دلار کاهش ارزش را برای Roche به همراه داشته است. در ادامه، جزئیات این رویداد مهم و تأثیر آن بر آینده ژن‌درمانی را بررسی می‌کنیم.
خرید Spark توسط Roche
روش در سال 2019 با پرداخت 4.8 میلیارد دلار اقدام به خرید شرکت Spark Therapeutics کرد. در آن زمان، Spark به‌دلیل عرضه ژن‌تراپی Luxturna – درمانی برای نوعی نابینایی ارثی نادر – و همچنین توسعه داروی آزمایشی SPK-8011 برای هموفیلی A، به‌عنوان یکی از پیشگامان ژن‌درمانی شناخته می‌شد.
- Luxturna نخستین و تنها محصول تجاری Spark است که در سال 2017 تأییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را دریافت کرد.
- SPK-8011 نیز با دستیابی به نرخ پاسخ 97 درصد در بیماران هموفیلی A، امیدهای فراوانی ایجاد کرد و وارد مراحل بالینی پیشرفته شد.
بااین‌حال، پس از گذشت چند سال، محصولات Spark نتوانستند پیش‌بینی‌های خوش‌بینانه‌ی ابتدای خرید را محقق کنند و فروش Luxturna در سال 2024 تنها به حدود 20 میلیون دلار رسید که نشان‌دهنده کاهش 59 درصدی نسبت به سال قبل است.
آینده Spark
طبق گزارش مالی ژانویه 2025 Roche، این شرکت در حال اجرای «سازمان‌دهی اساسی» در Spark Therapeutics است تا برخی فعالیت‌ها را در مجموعه بزرگ‌تر بخش دارویی خود ادغام کرده و هزینه‌های مازاد را کاهش دهد. تخمین زده می‌شود که روش در سال 2025، حدود 341 میلیون دلار دیگر برای این بازسازی هزینه کند.
به‌دلیل این تغییرات گسترده و کاهش چشمگیر پیش‌بینی فروش آتی، Roche مجبور شد نزدیک به 2.4 میلیارد دلار از ارزش دفتری Spark را به‌طور کامل حذف کند. درواقع، بر اساس اظهارات Roche، چشم‌انداز درآمدی Spark نتوانسته است آن‌قدر قوی باشد که ارزش خرید چند سال پیش را توجیه کند و همچنین هم‌افزایی قابل‌توجهی با سایر محصولات بخش دارویی روش شکل نگرفته است.
توقف توسعه SPK-8011 و سایر پروژه‌های Spark
یکی از تصمیمات مهم Roche در سال 2024، توقف پروژه SPK-8011 در فاز III بود. طبق اعلام Roche، علت توقف این مطالعه، تمرکز بر یک ژن‌درمانی جدیدتر با عملکرد بهتر در هموفیلی A است. Spark همچنین پیش‌تر داروهای آزمایشی SPK-8016 (برای هموفیلی A) و SPK-3006 (برای بیماری نادر پامپه) را کنار گذاشته بود.
در این میان، سرمایه‌گذاری 575 میلیون دلاری Roche برای ساخت یک مرکز 500 هزار فوت مربعی در فیلادلفیا با هدف توسعه ژن‌درمانی همچنان ادامه دارد. اما هنوز مشخص نیست که چه تعداد از کارکنان یا کدام بخش‌های Spark در این بازسازی تحت تأثیر قرار می‌گیرند و آیا برند Spark حفظ خواهد شد یا خیر.
چالش‌های صنعت ژن‌درمانی و چشم‌انداز Roche
ورود Roche به حوزه ژن‌درمانی در سال 2019 یک رویداد مهم تلقی می‌شد و نشان داد شرکت‌های داروسازی بزرگ به این حوزه پر امید علاقه‌مند شده‌اند. اما واقعیت این است که بسیاری از ژن‌درمانی‌ها در بازار یا در مراحل بالینی نتوانسته‌اند به انتظارات پاسخ دهند. تصمیم شرکت‌هایی مثل فایزر به کناره‌گیری از برخی برنامه‌های ژن‌درمانی پس از عدم موفقیت در کارآزمایی‌ها، نشانگر چالش‌های جدی صنعت است.
بااین‌حال، Roche اعلام کرده است که به‌طور کامل از ژن‌درمانی خارج نمی‌شود و در حال حاضر با شرکت Dyno Therapeutics قراردادی به ارزش بالقوه بیش از 1 میلیارد دلار منعقد کرده است؛ این همکاری برای طراحی و توسعه وکتورهای جدید AAV در بیماری‌های عصبی صورت می‌گیرد. همچنین شرکت تأکید کرده که توسعه محصولات ژن‌درمانی جدید می‌تواند در آینده همچنان در سبد تحقیقاتی Roche قرار گیرد.
فعالیت دوباره دایامگ واقعا هیجان انگیزه امیدوارم پر قدرت ادامه بدید.
آرزوی موفقیت دارم براتون🙏🏻
سپاس از شما